Successo della "Giornata mondiale"

 

TALASSEMIA:LA NOVITA' E' L'INGEGNERIA GENETICA

 

Il ruolo in Italia della Fondazione "Giambrone" e dei Centri specialistici

 

 

ROMA – E' l'ingegneria genetica il futuro della cura per la talassemia, malattia genetica ed ereditaria del sangue,legata ad un difettosi trasporto dell'ossigeno da parte dei globuli rossi. Tutto ruota attorno all'alterata produzione di emoglobina,una proteina presente nei globuli rossi. 2 milioni sono i portatori sani,un caso su 341 è colpito dalla malattia (7 mila casi in Italia),per il 45% la vita media è sui 45 anni d'età. Lombardia,Sicilia e Lazio sono le regioni a maggiore presenza ma, data la costante migrazione, si sta diffondendo un po' ovunque nel nostro Paese.

 

Ecco perché occorre non considerarla come una "cenerentola",si è detto nella "giornala mondiale" promossa dalla Thalassemia International Foundation e dalla Fondazione "Giambrone" in Italia.

 

La terapia genica,si è detto nella conferenza stampa svoltasi a Roma, consiste nel prelevare cellule staminali che producono globuli rossi da paziente talassemico,sostituire il gene malato con uno funzionante mediante l'utilizzo di un virus reso innocuo. Queste cellule staminali corrette devono essere poi trasferite nel paziente, così che l'organismo sia in grado di produrre in maniera autonoma globuli rossi sani.

 

Se questo percorso è ancora in fase sperimentale (a settembre il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York ne ha annunciato la prima esecuzione), esiste oggi il trapianto di midollo osseo, i cui limiti però sono la ricerca di un donatore compatibile e le possibilità di rigetto.

 

Valida invece rimane la terapia chelante per contrastare l'accumulo di ferro nell'organismo,effetto collaterale delle necessarie,continue trasfusioni. Positivo è in particolare il ruolo del deferasirox,da assumere una volta al giorno per via orale con un buon assorbimento intestinale. La terapia si è dimostrata efficace e ben tollerata,priva di aggravio fisico e psicologico e quindi vantaggiosa per la qualità di vita.

 

Deferasirox,inoltre,presenta un ulteriore vantaggio:la possibilità di personalizzare la cura per ogni singolo paziente sulla base dell'obiettivo terapeutico che si deve raggiungere e dell'apporto di ferro trasfusionale. Rappresenta anche una valida opzione quando la terapia chelante deve essere iniziata precocemente nell'infanzia e proseguita durante l'adolescenza e l'età adulta.

 

GIAN UGO BERTI

 

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